Tumore al rene metastatico, una molecola frena il meccanismo di crescita
Farmaco sperimentale funziona dopo vari fallimenti terapeutici
Bene i primi risultati su pazienti con tumore renale in stadio avanzato (carcinoma renale a cellule chiare in stadio metastatico) di un farmaco sperimentale, il casdatifan, una molecola che blocca un meccanismo del tumore. Reso noto su Nature, si tratta del primo studio che dimostra che, nei pazienti con tumori renali 'HIF-2α-dipendenti', una maggiore soppressione della produzione di eritropoietina si correla a un beneficio clinico, come una maggiore sopravvivenza libera da progressione di malattia. Secondo l'American Cancer Society, il tumore al rene è tra le 10 forme di cancro più frequentemente diagnosticate negli Stati Uniti. Il carcinoma a cellule renali a cellule chiare (ccRCC) è il tipo più comune di tumore al rene negli adulti. Se diagnosticato precocemente, il tasso di sopravvivenza a cinque anni è elevato. Per il tumore al rene metastatico, le terapie farmacologiche mirate rappresentano una delle principali opzioni di trattamento. La maggior parte dei carcinomi renali a cellule chiare accumula la molecola HIF-2α, che favorisce la crescita tumorale e le metastasi. HIF-2α è il fattore inducibile dall'ipossia, una proteina chiave che permette alle cellule di percepire e adattarsi alla carenza di ossigeno. In condizioni di ipossia, come spesso avviene nel tumore, HIF-2α si attiva e promuove la produzione di globuli rossi, la formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi) favorendo così la crescita tumorale. Casdatifan è un inibitore di HIF-2α di nuova generazione progettato per un'elevata potenza e selettività. Lo studio (ARC-20) è stato condotto da Toni Choueiri, presso il Dana-Farber Cancer Institute a Boston e ha coinvolto 127 pazienti che non avevano risposto a terapie precedenti. I pazienti trattati con casdatifan hanno mostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore a un anno, nonostante la metà di essi avesse già manifestato progressione della malattia dopo tre o più trattamenti con altre terapie standard. I dati hanno dimostrato che la monoterapia con casdatifan determina una soppressione profonda e sostenuta dell'eritropoietina nel sangue, che è risultata correlata a tassi di risposta più elevati e a una maggiore sopravvivenza libera da progressione. Il casdatifan ha dimostrato un'attività antitumorale duratura.
B.Nagel--BlnAP